La mayoría de los niños nace con una cantidad muy pequeña de mielina que aumenta durante su etapa de crecimiento. Pero los niños con esta enfermedad tienen una mutación genética que impide la producción de mielina, lo que hace que las señales eléctricas se desvanezcan antes de llegar a su destino en el cerebro. Esto trae graves consecuencias para el desarrollo del niño: no puede aprender a caminar o a hablar y finalmente se produce su muerte prematura.
Para avanzar en el tratamiento de la enfermedad, los científicos norteamericanos han trasplantado con éxito unas células madre neurales humanas a la sustancia blanca de los lóbulos frontales del cerebro. 12 meses después de la cirugía, aumentó la cantidad de mielina en los cerebros de 3 de los 4 pacientes, después de lo cual la función cerebral mejoró significativamente.
El más adulto de ellos, de 5 años de edad, fue capaz de comer y de andar por primera vez por su propia cuenta, con una mínima ayuda de los adultos. Además, en ninguno de los casos ha habido efectos secundarios graves, tales como el desarrollo de tumores.
Aunque todavía es solo un experimento que requiere de un mayor desarrollo, este método abre el camino para la elaboración de nuevos tratamientos de dolencias genéticas como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis múltiple.
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